Генная терапия. Проблемы генной терапии

причина - это высокая пластичность опухолевых клеток, их способность накапливать мутации, сохраняя жизнеспособность. В результате некоторым клеткам удается избежать гибели, и они снова дают рост опухоли.

    Таким образом, современные подходы к  генной терапии опухолей основаны, во-первых, на нормализации работы мутировавшего гена (онкогена или гена-супрессора) и, во-вторых, на обучении иммунной системы организма распознавать опухолевые антигены и активировать противоопухолевый иммунный ответ.

    К первому относятся попытки подавить работу наиболее часто активируемых онкогенов, например, онкогена ras, или, наоборот, вызвать образование нормального продукта гена-супрессора опухолей, например, белка р53. В частности, заражение опухолей вирусами, синтезирующими нормальный белок р53, останавливает развитие опухоли, хотя и не приводит к полному излечению.

    Здесь мы подходим к основополагающей проблеме любой неинвазивной терапии. Ведь если мы инфицируем вирусным вектором целый  организм, то и нормальные клетки заражаются вирусом, который будет всегда либо синтезировать нормальный белок р53, либо инактивировать экспрессию гена ras. И то и другое может иметь негативные последствия для нормальной клетки. Значит, повысить эффективность воздействия и снизить негативные эффекты может только направленная или адресная доставка терапевтического средства. Работы в данном направлении интенсивно ведутся, но каких-либо существенных достижений пока не опубликовано.

    Второй  подход основан на мобилизации иммунной системы организма против опухоли. В рамках теории иммунного надзора, трансформированные клетки должны удаляться с помощью клеток иммунной системы. Однако наличие опухолей указывает на низкую эффективность этого надзора, а может быть, и на его полное отсутствие. Одновременно с этим имеется целый ряд документированных фактов, подтверждающих принципиальную возможность существования противоопухолевого иммунитета. Это и случаи спонтанной регрессии опухоли; и обнаружение в организме пациентов клеток иммунной системы, распознающих опухолевые клетки; и многочисленные эксперименты на животных, в которых достигался терапевтический эффект. Эти факты не могли не привести к идее противоопухолевой вакцинации, тем более что противопатогенные вакцины уже доказали свою эффективность. Но в данном случае речь идет не о профилактической вакцинации, а о вакцинации уже инфицированного организма, т.е. о терапевтической вакцинации, что весьма непросто, если нужно вызвать специфический иммунный ответ.         

Заключение.

    Методы  генной терапии постепенно входят в  арсенал современных эффективных методов лечения наследственных заболеваний человека, что особенно важно в тех случаях, когда других возможностей просто не существует. Уже в ближайшем будущем генная терапия займет ведущее место в лечении многих болезней, считавшихся ранее неизлечимыми.

    Сочетание возможностей генетики и клинической  педиатрии позволит  решать сложнейшие вопросы лечения и профилактики наследственных моногенных болезней, злокачественных опухолей. Современная медицинская и клиническая генетика представляет собой яркий пример единения науки и практики. Исследования, еще недавно представляющиеся сугубо теоретическими, в считанные годы получают реальный практический выход на благо здоровья настоящего и будущих поколений.  
 
 
 

Список литературы.

1. Н.П. Дубинин "Генетика" Кишинев, "Штиинца", 1998 г.

2. "Проблемы    медицинской  генетики" Москва, "Медицина",1998 г.

3. Н.П. Дубинин  "Генетика - страницы   истории"   Кишинев, "Штиинца",

    1998 г.

4. В. Н. Горбунов, В. С. Баранов, "Введение в  молекулярную диагностику и

    генотерапию     наследственных     заболеваний" Санкт-Петербург,    

    1997 г.

5. Н. П. Дубинин  "Новое в современной генетике",   Москва, "Наука",     

    2000 г.

6. Н. П. Дубинин  "Очерки о генетике", Москва, "Советская Россия", 1985 г.

7. Медицинская  газета N 34-35 от 29.04.98 стр.9.

8. Ю.Е. Вельтищев,  Л. З. Казанцева, В. П. Ветров  “ Клиническая Генетика 

    и педиатрия ”, Москва, 1999 г.

9. Н.Н. Приходченко,  Т.П. Шкурат “ Основы генетики  человека ”, Ростов-

    на-Дону, 1997 г.

10. А. Х. Эмери  “ Антентальная диагностика генетических  болезней ” 

11. Ю.Е. Вельтищев  “ Этика, медицинская деонтология  и биоэтика в 

      педиатрии ”, Москва, 2001 г.

12. Общая биология: Учеб для 10-11 кл. сред. Шк. Д.К. Беляев,                     

      А. О. Рувинский, Н. Н. Воронцов и др. – М.: Просвещение,                

      2003 г. – 271 с.

13. Ю.Е. Вельтищев,  В. В. Фокеева “ Экология  и здоровье детей.      

      Химическая экопатология ”, Москва, 1999 г.

14. Большой энциклопедический словарь. – 2-е изд., перераб. И доп. – М.:

      Большая Российская энциклопедия, 1998,   - 1456 с.